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【注目トピックス 日本株】アキュセラ—網膜色素変性症に対し、オプトジェネティクスに基づく遺伝子治療開発へ

2016年4月7日 8:02

アキュセラ<4589>は5日、英国マンチェスター大学と、網膜色素変性症を含む網膜変性疾患の治療に向けた、同大学のヒトロドプシンによるオプトジェネティクス治療(光遺伝学治療)の開発ならびに販売を目的とする独占契約を締結したと発表。

網膜色素変性症は、一つまたは複数の遺伝子変異が、光を捕らえ視覚認知につなげる働きを持つ視細胞(光受容細胞)において、緩やかに進行して変性を引き起こす遺伝性の網膜疾患。

初期段階では、周辺視野および夜間視力が低下し、のちに、色覚異常や中心視力の低下をきたし、最終的には失明に至る。幼少期に発症する例も多く見られ、米国、欧州およびアジアでは約4,000人に1人が罹患する希少疾患であり、世界で140万人が患っていると推定される。日本では、厚生労働省が難病に指定。

同社は、オプトジェネティクスに基づき、死滅して光を感じなくなった視細胞が光感度を得る、すなわち、失明して光を失った人が再び光を感じられるという治療法の確立を目指す。遺伝性と言われる網膜色素変性症には100種類を超える遺伝子変異がある。その変異に依存しない画期的な技術。

一般的な傾向として、希少疾患に対する治療薬は、大規模臨床試験を必要としないため開発から上市までの期間が比較的短いこと、高い薬価がつくことなどが挙げられる。

同社では、白内障治療に向けたラノステロール技術に続き、今年2件目の技術導入となる。眼科領域に特化した同社は、このようなアンメットメディカルニーズに応えるべく、研究開発を推進していくとしている。

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