*10:35JST Chordia Therapeutics---rogocekibが国内で希少疾病用医薬品指定
Chordia Therapeutics＜190A＞は25日、CLK阻害薬rogocekibについて、再発または難治性の急性骨髄性白血病(AML)を対象として、厚生労働省から希少疾病用医薬品の指定を受けたと発表した。
2026年7月28日付で同指定に向けた審査状況を公表していた。希少疾病用医薬品制度は、患者数が少なく医療上の必要性が高い疾患を対象とする医薬品について、研究開発を支援し実用化を促進することを目的とする制度で、指定により試験研究費への助成金交付など各種支援措置の対象となるほか、規制当局との連携を図りながら開発を進めることが可能となる。
rogocekibは、細胞増殖に重要な役割を果たすRNAスプライシング反応の主要な制御因子であるCDC2様キナーゼ(CLK)に対する、ファーストインクラスの選択的な経口型低分子阻害薬。米国でもFDAからAML適応でオーファンドラッグ指定(ODD)を受けており、現在、第1/2相臨床試験を実施している。
同社は今回の指定をrogocekibの開発推進につながるものと捉え、必要とする患者への提供を目指して引き続き開発を推進する。
＜KT＞
